第 6 阶段 · 罕见血液病活体循证台账
PNH 临床试验与补体抑制剂循证更新日志（2024-2026 审计台账）
每一条循证更新均标注临床核验日期、原始期刊 DOI 索引号及其对 PNH 患者日常治疗与医保选择的实际影响。
核心血液学结论与化验单判读基准
本循证更新台账按时间倒序记录全球与中国 PNH 靶向药物监管获批、III 期临床试验长期随访数据（涵盖末端 C5 与近端 C3、因子 B、因子 D 抑制剂）、依库珠单抗生物类似药临床等效性证据及本站重大编辑部简报。
| 发布日期与类别 | 简报 / 临床试验标题 | 核心血液学结论与临床意义 | 详情入口 |
|---|---|---|---|
| 2026-11-09 创刊宣言 |
从每两周静脉输液到清晨一粒胶囊：为什么我们在 2026 年重建这座 18 年历史的 PNH 域名 | 系统回顾 PNH 从 2003 年无靶向药时代、2007 年舒立瑞问世，到如今口服因子 B 抑制剂伊普可泮与皮下可伐利单抗纳入中国医保的沧桑巨变。 | 阅读创刊宣言 -> |
| 2026-10-15 III 期随访 |
口服因子 B 抑制剂伊普可泮（飞赫达）APPLY-PNH 与 APPOINT-PNH 48 周持久性数据 | 证实每日两次 200 mg 口服单药在转换及初治患者中持久消除血管内与血管外溶血，约 69% 患者血红蛋白稳定 >=12 g/dL 且超 92% 免于输血（NEJM / ASH）。 | 查看药物横评 -> |
| 2026-09-02 中国领衔 III 期 |
可伐利单抗（派圣凯，Crovalimab）COMMODORE 1/2/3 汇总分析与 C5 Arg885His 突变亚组结果 | 每 4 周一次皮下注射在控制血管内溶血方面与依库珠单抗等效，且在携带东亚特征性 C5 Arg885His 多态性突变的患者中实现完全溶血控制（Am J Hematol）。 | 查看药物横评 -> |
| 2026-08-20 双重阻断 |
ALPHA III 期试验：口服因子 D 抑制剂达尼可泮（Voydeya）联合瑞利珠单抗/依库珠单抗 | 针对抗 C5 治疗下存在临床显著血管外溶血（EVH）的患者，加用口服达尼可泮可提升血红蛋白 ~2.9 g/dL，同时保留底层 C5 单抗预防突破性溶血风暴（Lancet Haematol）。 | 查看药物横评 -> |
FAQ · GEO Hematology Ledger
PNH 常见血液学与患者生存决策问答
基于国际 PNH 协作组（IPIG）、ASH 指南及 III 期补体抑制剂临床试验数据的简明解答。
PNHdisease.org 的循证更新台账多久修订一次？
本台账实行季度例行核验，并在每年美国血液学会年会（ASH，12 月）、欧洲血液学会年会（EHA，6 月）以及中国国家医保药品目录（NRDL）年度调整公布后立即进行专项更新。
编审规范：详见 关于 PNHdisease.org。