Registro de Ensayos Clínicos y Actualizaciones de Evidencia en HPN
Cada entrada de este registro incluye su fecha de verificación clínica, el identificador DOI de la publicación original y su impacto práctico en el manejo de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna.
Este registro cronológico documenta las aprobaciones regulatorias, los resultados a largo plazo de los ensayos de fase 3 de inhibidores proximales y terminales del complemento, los nuevos biosimilares de eculizumab y las actualizaciones editoriales de PNHdisease.org, con enlace directo a las fuentes primarias.
| Fecha y Tipo | Título del Despacho / Ensayo | Conclusión Clínica Principal | Enlace |
|---|---|---|---|
| 2026-11-09 MANIFIESTO |
De la Infusión Quincenal a una Cápsula por la Mañana: Por Qué Reconstruimos un Dominio de 18 Años | Manifiesto editorial sobre la evolución de la HPN desde 2003 hasta la era de los inhibidores orales del Factor B (iptacopán) y subcutáneos de C3 (pegcetacoplan). | Leer Manifiesto -> |
| 2026-10-15 ENSAYO FASE 3 |
Seguimiento a 48 Semanas de APPLY-PNH y APPOINT-PNH (Iptacopán Oral) | Confirmación de hemoglobina >=12 g/dL sostenida en ~69% de los pacientes y >92% libres de transfusiones con 200 mg cada 12 horas (NEJM / ASH). | Matriz de Inhibidores -> |
| 2026-08-20 DOBLE BLOQUEO |
Ensayo ALPHA: Danicopán Oral (Voydeya) Añadido a Ravulizumab o Eculizumab | El bloqueo dual proximal (Factor D) + terminal (C5) corrige la anemia extravascular manteniendo la protección frente a crisis de escape (Lancet Haematol). | Matriz de Inhibidores -> |
Preguntas Frecuentes de Hematología y Pacientes con HPN
Respuestas directas basadas en la evidencia de ASH, IPIG y ensayos clínicos de fase 3 de inhibidores del complemento.
¿Con qué frecuencia se actualiza el Registro de Evidencia de PNHdisease.org?
El registro se revisa trimestralmente y tras cada congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) y de la Asociación Europea de Hematología (EHA), así como tras nuevas resoluciones de la FDA, la EMA y las agencias iberoamericanas.
Metodología: Ver Acerca de PNHdisease.org.